第40项！获批数量创新高！英放生物助力泽璟制药1类新药盐酸吉卡昔替尼片上市

骨髓纤维化（myelofibrosis，MF）是一种弥漫性骨髓纤维组织增生性疾病，是骨髓中生成正常血细胞的前体细胞被纤维组织取代，引起异形红细胞生成、贫血和脾脏肿大的一种疾病。骨髓纤维化患者可根据国际预后积分系统（IPSS）和动态国际预后积分系统（DIPSS）的积分被分为低危、中危1、中危2和高危患者。根据DIPSS，中危2和高危骨髓纤维化患者的中位生存期分别为4年和1.5年，严重影响患者的生活质量和寿命。

盐酸吉卡昔替尼（泽普平®）是一种新型的JAK抑制剂，属于1类新药，泽璟制药拥有该产品的自主知识产权。吉卡昔替尼作为JAK抑制剂，其用于治疗骨髓纤维化的分子作用机制是通过抑制非受体酪氨酸Janus相关激酶JAK1、JAK2、JAK3和TYK2活性，阻断JAK-STAT信号传导通路从而减少炎症和脾脏肿大。另外，吉卡昔替尼还对激活素受体1（ACVR1）具有抑制作用；通过抑制ACVR1活性，可改善铁代谢失衡和贫血。

本次批准主要是基于《一项随机、双盲、双模拟、平行对照、多中心评价盐酸吉卡昔替尼片对照羟基脲片治疗中高危骨髓纤维化患者的有效性和安全性的III期临床试验》，研究主要疗效终点结果显示盐酸吉卡昔替尼治疗24周时脾脏体积较基线缩小≥35%的受试者比例（SVR35）为72.3%，其它终点指标临床改善、贫血响应、血红蛋白的改善、疾病症状评分等指标均显示出良好获益。另外，《盐酸吉卡昔替尼片用于芦可替尼不耐受的骨髓纤维化患者的安全性和有效性的IIB期临床试验》主要疗效终点结果显示24周时SVR35达43.2%；《盐酸吉卡昔替尼片用于芦可替尼难治或复发的骨髓纤维化II期临床试验》主要疗效终点结果显示24周时SVR35达32.4%。同时，临床研究结果也显示盐酸吉卡昔替尼在上述患者人群中安全性与耐受性良好。

多年来，英放生物与泽璟制药始终保持着长期稳固的合作关系，并持续承担其关键项目的独立评审委员会（IRC）工作。

该研究共纳入105例骨髓纤维化（MF）患者。针对这一复杂且特殊的适应症，该项目由英放生物CEO梁露霞博士全程领衔指导。基于丰富的行业经验，资深的专家团队及高效的项目团队，英放生物高质量完成了中心影像评估的核心任务，对所有受试者的基线影像进行了严格的质量评估，并在整个研究期间系统性地执行了随访疗效评估，确保了疗效数据的客观性与可靠性。

在项目执行过程中，英放生物将影像数据质量控制作为项目基石，积极参与影像采集方案的设计，并在研究者会议上对相关人员进行培训，着重强调本项目的特殊性。通过科学制定独立阅片章程，定制化开发阅片系统，前瞻性规划并高效协调阅片专家时间，最终保障了影像数据总体阅片完成的卓越质量，为临床试验终点的可靠性提供了坚实支撑。

在应对国家药品监督管理局（NMPA）核查的关键时刻，面对棘手问题，英放团队展现出高度的专业素养和积极协作精神，全力配合申办方圆满完成了核查专家的质询与解答。团队的快速响应能力以及敬业的工作态度，赢得了申办方的高度评价。

该药物的获批不仅是我国新药研发的重大突破——作为首个获批用于治疗骨髓纤维化的国产JAK抑制剂类创新药，其成功也充分彰显了英放生物在应对特殊适应症影像评估方面的顶尖实力与卓越项目执行力，成为公司发展历程中的又一重要里程碑。值得一提的是，至此英放生物助力获批项目数量已突破40项，再创新高！

英放生物对泽璟制药取得的这一重磅成就致以热烈祝贺！期待双方在未来的医药创新路上继续携手，再创佳绩，造福广大病患。